Связанные: Генотерапия наследственных и ненаследственных заболеваний
препятствия, которые необходимо учитывать при разработке генотерапевтических подходов — это потенциальная онкогенность вирусных векторов, небольшая упаковочная способность и иммунный ответ хозяина на вирусный вектор, короткая продолжительность экспрессии доставленной здоровой копии гена и многие другие.
В исследование включены пациенты, находившиеся в клиническом исследовании по оценке безопасности и эффективности применения генной терапии при помощи pl-VEGF165 у пациентов с хронической ишемией нижних конечностей атеросклеротического генеза. Всего через 5 лет в исследование включено 36 пациентов, получивших геннотерапевтический препарат и 12 больных группы контроля. Побочных эффектов зарегистрировано не было. Сохранность целевой конечности составила 95% в клинической группе и 67% в группе контроля. Применение pl-VEGF165 следует считать безопасным. Терапевтический эффект генной индукции ангиогенеза сохраняется в течение пяти лет, с максимальным приростом к концу 3 года и наиболее выражен у больных с III стадией заболевания.