Генотерапия наследственных и ненаследственных заболеваний



Скачать 56,29 Kb.
страница1/4
Дата07.06.2022
Размер56,29 Kb.
#185566
  1   2   3   4
Связанные:
Генотерапия наследственных и ненаследственных заболеваний

Генотерапия наследственных и ненаследственных заболеваний.

https://cyberleninka.ru/article/n/gotova-li-sistema-zdravoohraneniya-k-primeneniyu-preparatov-gennoy-terapii-obzor-literatury 2020 г


Европейское агентство по лекарственным средствам определяет технологии генной терапии следующим образом:
—содержат рекомбинантную нуклеиновую кислоту (активное вещество), используемую или вводимую людям с целью регулирования, восстановления, замены, добавления или удаления генетической последовательности;
—терапевтический, профилактический или диагностический эффект напрямую связан с последовательностью рекомбинантной нуклеиновой кислоты, используемой в качестве активного вещества, или с продуктом генетической экспрессии этой последовательности;
—не включают вакцины против инфекционных заболеваний.
При этом, согласно директиве Европейского парламента и совета 2001 г., препараты генной терапии делятся на два основных типа: in vivo и ex vivo.
Генные препараты in vivo, содержащие рекомбинантную последовательность нуклеиновой кислоты или генетически модифицированный микроорганизм, представляют собой [5]:
• готовое лекарственное средство, состоящее из последовательности нуклеиновой кислоты либо генетически модифицированного микроорганизма или вируса, содержащихся в их конечном непосредственном контейнере для предполагаемого медицинского применения;
• активное вещество при этом должно состоять из последовательности нуклеиновой кислоты или генетически модифицированного микроорганизма либо вируса.
Генные препараты ex vivo, содержащие генетически модифицированные клетки, представляют собой:
• готовое лекарственное средство, состоящее из генетически модифицированных клеток, упакованных в конечный контейнер для предполагаемого медицинского применения;
• активное вещество должно состоять из клеток, генетически модифицированных одним из продуктов, описанных в разделе выше.
Таким образом, различие между генной терапией in vivo и ex vivo заключается в том, что в первом случае модификация синтеза белка (путем восстановления, встраивания или привнесения гена либо подавления активности генов) происходит непосредственно в организме пациента после введения препарата; во втором случае модификация проводится вне организма пациента — модифицируются клетки, изъятые из его организма, которые впоследствии вновь вводятся пациенту.
Виды и особенности действия препаратов генной терапии:
В настоящее время выделяют три основных вида технологий генной терапии: генное редактирование, генную супрессию и добавление гена.

Скачать 56,29 Kb.

Поделитесь с Вашими друзьями:
  1   2   3   4




База данных защищена авторским правом ©psihdocs.ru 2022
обратиться к администрации

    Главная страница